Il 14 settembre 1990 al  National Institutes of Health (NIH, Istituti nazionali di sanità) di Bethesda (Maryland, Usa) viene effettuata la prima terapia genetica su un essere umano, realizzata con successo dai medici americani Anderson Blaese e Kenneth Culver,  per curare una bambina (Ashanthi DeSilva di quattro anni) che soffre di una grave malattia del sistema immunitario, tanto grave da metterne in pericolo la vita. I medici vogliono inserire nei suoi globuli bianchi la copia normale di un gene particolare, un gene che nelle  cellule della bimba non c'è,  per l'adenosina deaminasi (ADA .  Dopo la reinfusione delle cellule curate con la terapia genica, il sistema immunitario della piccola comincia a funzionare. La bambina  seppur non completamente guarita, migliora notevolmente e potrà fare una vita normale.